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2023

ANUÁRIO DO HOSPITAL
DONA ESTEFÂNIA

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RESULTADOS PRELIMINARES DE UM ESTUDO PILOTO COM CITRULINA ADMINISTRADA EM CRIANÇAS COM ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES

Paula Kjöllerström1, Andreia Matos2, Salomé Almeida3, Ângela Gil 2,4, Conceição Afonso3, Manuel Bicho3,4 e Lígia Barbosa Braga 1,3

1 - Unidade de Hematologia do Hospital de Dona Estefânia, CHLC
2 - Laboratório de Genética e Centro de Cardiologia da FMUL
3 - Centro de Investigação, CHLC
4 - Instituto de Investigação Científica Bento da Rocha Cabral, Lisboa

- Reunião Anual da Sociedade de Hematologia e Oncologia Pediátrica (Comunicação oral) – 31/05/2014

Introdução: A Arginina (Arg) como precursora do óxido nítrico (NO) não se revelou, na maioria dos ensaios realizados, uma terapêutica eficaz na Anemia de Células Falciformes (ACF), provavelmente porque é degradada ao nível intestinal e em circulação pela Arginase resultante de hemólise, diminuindo assim a biodisponibilidade do NO para as células endoteliais que se tornam disfuncionais.

Objectivo: deste estudo piloto é verificar se um precursor endógeno da Arg, a Citrulina (Cit) administrada por via oral a crianças com ACF poderá ser uma terapêutica alternativa à Arg sem efeitos colaterais.

Material e métodos: Em oito crianças com 9,75± 5,46 (3-17) anos de idade e com formas graves de ACF, foi-lhes administrada Citrulina malato (0,1g/Kg/dia) p.o. durante 6 meses. Foram avaliadas clínica e laboratorialmente no estado basal e após 1, 3 e 6 meses de terapêutica.

Resultados: Verifica-se uma melhoria clínica demonstrada pelo número de episódios de vaso-oclusão, número de internamentos e de transfusões. Houve tendencialmente uma melhoria dos parâmetros laboratoriais eritrocitários, com aumento da hemoglobina (Hb) total e HbF e diminuição da HbS e dos reticulócitos. Alguns parâmetros eritrocitários menos usuais também revelam melhorias como é o caso do aumento da redutase transmembranar do eritrócito e da metahemoglobina e diminuição da fosfatase ácida. O fenótipo da haptoglobina era 1.1 em todos os doentes.

Conclusões: A citrulina administrada p.o. revelou-se um bom suplemento para a terapêutica da ACF como dador de NO nestes doentes, não apresentando os efeitos colaterais da Arginina.

Palavras Chave: Anemia de células falciformes, citrulina, NO