1 - Unidade de Pneumologia, Hospital Dona Estefânia, Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Central
2 - Serviço de Imunoalergologia, Hospital Dona Estefânia, Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Central
3 - Serviço de Imunoalergologia, Centro Hospitalar de Setúbal E.P.E.
- Jornadas da Sociedade Portuguesa de Pneumologia Pediátrica e do Sono 20 e 21 de maio de 2022, Poster
Introdução: O novo medicamento modulador de CFTR, composto por lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) foi aprovado para doentes com Fibrose Quística (FQ) pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) em 2015 e em 2021 pelo Infarmed para utilização em doentes ≥ 2 anos homozigóticos para a mutação F508del. Foi demonstrado benefício clínico com tolerância aceitável.
Objetivo: Caracterizar efeitos secundários gastrointestinais após início de lumacaftor/ivacaftor, reportados até 4 meses após início do tratamento nas crianças com FQ seguidas no nosso centro.
Métodos: Estudo retrospetivo observacional descritivo, realizado através da consulta de processos clínicos de doentes sob tratamento com lumacaftor/ivacaftor que foram observados em 2021. Foram analisados dados demográficos, clínicos e laboratoriais, incluindo: idade, sexo, ocorrência de diarreia, elevação de AST e ALT ≥3 vezes o valor superior normal (VSN).
Resultados: O total de doentes foi 10, 60% do sexo feminino e 40% do sexo masculino, mediana de idades 8 anos (mínima 4 anos, máxima 16 anos). Quatro apresentaram diarreia (40%, n=4/10), todos com idade abaixo dos 12 anos (entre 6-8 anos), 3 destes reportaram diarreia nos primeiros 5 dias após início do tratamento e um nos primeiros 3 meses. Em 2 destes doentes registou-se também aumento de ALT em 3x o VSN. Todos os doentes reportaram resolução do sintoma diarreia, em 2 doentes após redução da dose de lumacaftor/ivacaftor. Não se registaram alterações de função/síntese hepática nem de colestase.
Conclusão: Documentámos uma prevalência superior da ocorrência de diarreia do que está descrito na literatura: 40% versus 11% descrito na Fase 3 dos Estudos Clínicos. Devemos monitorizar atentamente os efeitos secundários deste tratamento, designadamente gastrointestinais nas crianças mais novas.
Palavras Chave: fibrose quística, diarreia, lumacaftor/ivacaftor