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2023

ANUÁRIO DO HOSPITAL
DONA ESTEFÂNIA

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MALFORMAÇÕES DO SISTEMA NERVOSO CENTRAL NA ERA DO NGS

Sofia Nunes1, Inês Margarido1, Natasha Oliveira2, Leonor Ferreira2, Luísa Martins2, Bruno Carrilho2, Ana Bernardo2, Paula Caetano2, Jader Cruz2, Ana Teresa Martins2, Álvaro Cohen2, Inês Carvalho1

1 - Serviço de Genética Médica, Hospital de Dona Estefânia, Área da Mulher, Criança e Adolescente, Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Central, EPE
2 - Centro de Diagnóstico Pré-Natal, Maternidade Dr. Alfredo da Costa, Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Central, EPE

Reunião Científica da Associação Portuguesa de Diagnóstico Pré-Natal, 4-5 de Outubro de 2019

Introdução: O diagnóstico pré-natal (DPN) ecográfico é um importante método de deteção de anomalias congénitas major, nomeadamente defeitos do tubo neural e outras malformações do sistema nervoso central (SNC). Algumas destas anomalias têm etiologia genética passível de ser diagnosticada por técnica de Next Generation Sequencing (NGS). Estabelecer o diagnóstico molecular permite uma melhor correlação com achados imagiológicos e prognóstico fetal, possibilitando aconselhamento genético adequado.
Objectivos: Estabelecer uma associação entre malformações identificadas imagiologicamente em DPN e resultados do estudo genético fetal.
Métodos: Reportamos quatro casos de malformações do SNC identificadas em DPN e com diagnóstico molecular. Compilámos achados clínicos, imagiológicos, anatomopatológicos e moleculares.
Resultados: Fetos 1 e 2, sexo masculino, imagiologicamente no 2º trimestre com agenesia do corpo caloso, ventriculomegália, erosão do neuroepitélio e compressão do parênquima. Feto 1 com Cariotipo e Microarray normais; Neuroexoma com variante c.29del dn no gene L1CAM, em hemizigotia. No Feto 2 foi realizado Painel NGS para hidrocefalia ligada ao X que identificou a variante c.1108G>A mat no gene L1CAM, em hemizigotia. Ambas as variantes foram classificadas como patogénicas e estão associadas a hidrocefalia ligada ao X. Feto 3, sexo feminino, em ecografia do 2º trimestre com hidrocefalia, hemorragia cerebral, porencefalia e esquizencefalia. Microarray normal; Painel NGS com variante c.2195G>T dn no gene COL4A1, em heterozigotia, provavelmente patogénica e associada a porencefalia e hemorragia cerebral de pequenos vasos autossómica dominante. Feto 4, sexo masculino, em ecografia do 2º trimestre com hipoplasia do cerebelo, hipoplasia do vérmis, agenesia do corpo caloso, microcefalia e micrognatia. Microarray normal. Mendelioma identificou variante c.601G>A dn no gene TUBA1A, em heterozigotia, ainda não descrita na literatura, associada a lisencefalia tipo 3 autossómica dominante.
Conclusão: A utilização da técnica NGS é essencial na investigação etiológica das malformações do SNC fetais, permitindo uma maior taxa de diagnóstico e um aconselhamento genético dirigido, possibilitando DPN precoce e/ou, consoante os riscos, diagnóstico genético pré-implantação em futuras gestações.

Palavras Chave: Malformações do SNC, NGS